La polykystose rénale autosomique dominante (PKAD) est la pathologie de transmission monogénique la plus fréquente. Elle concerne 6,1 % des patients incidents en insuffisance rénale terminale en France en 2011. Longtemps restée sans traitement, cette pathologie va prochainement bénéficier de thérapies ciblées, actuellement en évaluation. Plusieurs molécules ont déjà franchi le cap des essais thérapeutiques : les essais évaluant les inhibiteurs de mTOR n’ont pas permis de mettre en évidence de bénéfice à leur utilisation, et plus récemment, il a été mis en évidence un ralentissement significatif de la progression du volume rénal total avec deux molécules différentes permettant de diminuer la production d’AMPc : le Tolvaptan, inhibiteur des récepteurs V2 de la vasopressine, et les analogues de la somatostatine. L’objet de cette revue est de décrire brièvement les voies de signalisations impliquées, puis de présenter les essais thérapeutiques publiés et en cours ainsi que les molécules prometteuses évaluées sur modèles murins.

Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most frequent Mendelian inherited disorder. It covers 6.1% of incident ESRD patients in France in 2011. Long left untreated, this disease will soon benefit from targeted therapies currently under evaluation. Several molecules have already reached the stage of clinical trials: the evaluation of mTOR inhibitors yielded deceiving results and, more recently, 2 different molecules demonstrated a slight impact on the progression of total kidney volume (TKV): tolvaptan, vasopressin receptor-V2 inhibitor and somatostatin analogues; both of these molecules acting throughout the decrease of intracellular AMPc. The purpose of this review is to briefly describe the signaling pathways involved, then to present both the published and ongoing clinical trials and the promising molecules evaluated in murine models.